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揭秘:今天轰动全球的抗癌新药到底是个啥?(组图)

www.sinoca.com 2016-06-30  菠萝因子


  毫无疑问,这是个巨大的市场,因此后面还有好几个类似药物在追赶,光在美国就还有Rucaparib(Clovis公 司),Talazoparib(Medivation公司)。咱们中国也有,走在最前面的“百济神州”BGB-290,已经在澳洲临床试验中展现了疗效, 希望能尽快在中国开展临床试验,惠及患者。

  这些药虽然在某些特性上有点不同,但机理大致相同,最后肯定都会抢同样的市场。站在公司商业角度来说,是挺大的挑战,但对病人来说,选择多肯定是好事,何况这样的竞争应该会导致药物价格下降,政府谈判的砝码增加,最终希望医保能承担,不然一个月上万中国多数人吃不起。

  虽然PARP抑制剂主要针对人群是乳腺癌和卵巢癌病,但其它癌症中也有部分携带BRCA突变,或者别的DNA修复缺陷,它们理论上使用PARP靶向药物效果也会不错,包括部分前列腺癌,输卵管癌,胰腺癌,儿童急髓白血病等。针对它们的临床试验都在进行中,拭目以待。

  年轻女性的福音

  PARP抑制剂的成功对年轻女性患者尤其重要。

  所有乳腺癌中大概只有1%是BRCA突变,但是在40岁以下年轻女性中的比例高得多。这不难理解,癌症发生需要多个基因突变,因此一般要很多年的积累,但如果BRCA突变,会导致基因突变加快,因此这些人年轻时候得癌症的几率更大。

  姚贝娜,陈晓旭都是年轻乳腺癌患者,后来也都因此去世。从概率上讲,她们很可能携带BRCA基因突变,如果真是这样,使用现在的PARP抑制剂,或许会有非常不同的结果,很可惜,她们没有等到这样的机会。

  最近38岁的滴滴总裁柳青也患上乳腺癌,我很佩服她公开的勇气,祝福她治疗顺利。她的这种情况也肯定应该做BRCA检测,无论结果如何,都能更好地针对性用药。

  同时,如果年轻女性患者有子女,或者以后准备生育,这些基因突变的信息还能指导是否需要给子女做类似检测,以便了解风险。

  今天这个新闻,心里情绪最复杂的可能是另一位年轻女性:好莱坞影星安吉丽娜. 朱莉。

  这位世界“最性感的女人”,由于携带遗传性BRCA1基因突变,预测87%概率会在70岁之前得乳腺癌或者卵巢癌,于是她在事业巅峰期,37岁做了预防性双侧乳腺切除,39岁又做了卵巢切除,震惊世界。

  她的举动唤起了全世界无数人对BRCA基因突变,遗传性癌症,癌症筛查的理解,拯救了很多人,绝对是功德无量。

  但她自己,或者其他类似的突变携带者,如此“壮士断腕”是否是最佳选择,科学界一直是有很大争议的。

  首先因为87%的概率不是100%,她不一定会得癌症,而做预防性切除对身体的损伤是100%。对于朱莉来说,她最大的愿望是“参加子女的大学毕业典礼”,因此她不愿意冒险。这是个人选择,无可厚非。

  Niraparib这样突破性药物带来了另一个更难回答的问题:如果癌症不再是绝症,这样做是否还值得?

  朱莉做决定的时候,她如果患病,面临的是手术,化疗,效果一般,复发率高。而现在,Niraparib 证明了靶向药物可以帮助BRCA突变的晚期卵巢癌病人,即使疾病复发后,平均还能高质量生活两年。后面还有PD1抑制剂等新型免疫药物,理论上也会对 BRCA1突变病人有非常不错的效果。新的靶向药物+免疫药物,或许不久大部分BRCA突变癌症就能被变成慢性病。

  假设朱莉不做手术,60岁真的得了癌症,那已经是20年之后了,科学的进步很快,万一到时候有更大突破呢?

  朱莉:如果能重来一次,你还会做同样的决定吗?

  Carley Moon,癌症康复者

  (乳腺癌)

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