杨璐菡与她在哈佛博士生导师合作,利用新基因编辑技术敲除猪基因组中可能致病基因
美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis研究人员最近利用一种新的基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界亟需器官移植的上百万病人带来希望。
重燃异种器官移植信心
鉴于这项成果的意义重大,美国《科学》杂志一次性审稿,并提前在线刊登论文。哈佛大学和eGenesis异种器官移植课题带头人杨璐菡告诉记者:“这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”
内源性逆转录病毒是嵌在细胞内基因组的病毒,在猪身体里面不会有毒性。但当猪的细胞和人的细胞接触时,这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中。异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒从灵长类动物传播到人类。因此,猪基因组的内源性逆转录病毒成为人体移植利用猪器官面临的一个重大医疗风险问题。
猪病毒侵染率大幅下降
据不完全统计,全世界大概有200万人需要器官移植。猪的器官因为大小和功能和人类似,被认为是最有可能成为能移植到人的异种器官。
杨璐菡和她在哈佛的博士生导师、美国科学院及工程学院双料院士乔治·丘奇创立了一家叫eGenesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起,杨璐菡作为异种器官移植课题带头人,带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis利用新发明的一种叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术,敲除猪基因组中可能的致病基因。
当丘奇和杨璐菡改造后的猪细胞和人的细胞一起培养时,他们发现,猪病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”,“在监测灵敏度范围内检测不到任何侵染”。
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